红斑狼疮治疗在杭州实现重大突破

浙江大学医学院附属儿童医院（浙大儿院）在红斑狼疮（SLE）治疗领域取得了重大突破，这一突破不仅为众多红斑狼疮患者带来了新的希望，也标志着我国在该疾病治疗上的技术实力迈上了新的台阶。

突破性的CAR-T细胞疗法

系统性红斑狼疮（SLE）是一种自身免疫介导的弥漫性结缔组织病，常侵犯多系统和多脏器，可能产生严重的并发症甚至死亡，对于儿童患者而言，其临床表现更为复杂，且预后更为严重，传统治疗方法包括一般治疗、药物治疗、血浆置换、透析及干细胞移植等，但往往难以达到理想的治疗效果，且患者需长期依赖药物，生活质量受到严重影响。

浙大儿院自今年3月起开展的国内首例应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗SLE的临床试验，为这一难题提供了新的解决方案，CAR-T细胞疗法，即嵌合抗原受体T细胞疗法，通过将病人自身免疫系统的T细胞提取出来，经过体外培养和基因改造，使其能够识别并攻击特定的靶细胞，再将改造后的T细胞回输到患者体内，从而消灭异常的靶细胞。

显著的治疗效果

截至目前，浙大儿院已经为20名难治性系统性红斑狼疮患儿成功实施了CAR-T细胞治疗，这20名患儿中，包括16名女孩和4名男孩，年龄从6岁8个月到19岁不等，病程最短4个月，最长达到11年，经过治疗后，所有患儿的症状均得到了显著改善，并已停用激素及所有免疫抑制剂。

据浙大儿院副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授介绍，这20名患儿在接受CAR-T治疗后，不仅症状得到了改善，而且生活质量也有了显著提升，第一位接受CAR-T治疗的12岁女孩，在三年多前确诊系统性红斑狼疮后，脸上反复出现蝴蝶斑，身上经常有皮疹反复，经过CAR-T治疗后，她的皮疹和口腔溃疡等症状完全消失，尿蛋白也明显减少，顺利出院并重返校园。

轻微的不良反应

值得注意的是，CAR-T细胞治疗的不良反应相对较轻，在20例患儿中，没有人在输注时出现过敏反应，最常见的不良反应是患者在细胞回输后的第7-10天可能会出现发热、恶心、乏力等不适症状，但给予退热药物对症治疗后即可缓解，有3例患者出现轻至中度神经系统症状，但在接受对症治疗后也迅速好转。

广阔的应用前景

这一重大突破不仅为红斑狼疮患者带来了新的治疗选择，也为CAR-T细胞疗法在其他自身免疫性疾病中的应用提供了信心，毛建华教授表示，浙大儿院的目标不仅在于将CAR-T细胞疗法应用于系统性红斑狼疮的治疗，更希望将这种前沿技术拓展到其他严重疾病的治疗中，为更多患者带去希望和福音。

目前，浙大儿院已经启动了新的研究项目——“通用型靶向CD19 CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮”，预计将在不久的将来正式启动，与首期研究项目的自体CAR-T相比，通用型CAR-T是从健康供者体内采集T细胞，并在体外通过基因工程技术改造后大规模扩增，制备成现货型的细胞药物，这种疗法不受患者T细胞数量和质量的影响，制备成功率高，有望进一步拓展CAR-T细胞疗法在SLE治疗中的应用范围。

红斑狼疮治疗在杭州实现的这一重大突破，不仅体现了我国医学科技的创新实力，也为广大红斑狼疮患者带来了新的希望，随着CAR-T细胞疗法等前沿技术的不断发展和应用，我们有理由相信，未来将有更多患者能够摆脱疾病的困扰，重获健康和幸福。

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